[ 🔍 CLICCA PER INGRANDIRE ]

Base-editing del DNA: modifica precisa delle basi azotate senza taglio della doppia elica

Il base-editing è un'evoluzione di CRISPR che modifica singole lettere del DNA senza rompere la doppia elica. Questa precisione chirurgica apre la strada alla correzione di difetti genetici letali fin dalla primissima infanzia, trasformando le cellule in vere fabbriche biologiche programmabili.LEGGI TUTTO L'ARTICOLO

🎧 Ascolta questo articolo

Oltre CRISPR: che cos'è il base-editing
Il base-editing è stato sviluppato nel 2016 dal laboratorio di David Liu all'Università di Harvard. A differenza del classico sistema CRISPR-Cas9, che opera come una forbice molecolare tagliando entrambi i filamenti del DNA, il base-editing utilizza una versione modificata e inattivata della proteina Cas9, che non taglia ma scivola lungo il genoma fino alla sequenza bersaglio. A quel punto, un enzima associato converte una singola base azotata in un'altra.

La precisione come vantaggio terapeutico
Le quattro basi del DNA, adenina, timina, guanina e citosina, formano le lettere del codice genetico. Molte malattie monogeniche gravi, come alcune forme di anemia falciforme, beta-talassemia e ipercolesterolemia familiare, sono causate dalla sostituzione di una singola lettera nel punto sbagliato. Il base-editing permette di correggere questi errori puntiformi con una precisione e una sicurezza nettamente superiori al taglio tradizionale, riducendo drasticamente gli eventi indesiderati fuori bersaglio.

Le prime applicazioni cliniche
Nel 2022 è stato somministrato il primo trattamento sperimentale di base-editing a un paziente pediatrico con leucemia linfoblastica acuta resistente ad altre terapie, con risultati promettenti. Studi preclinici hanno dimostrato l'efficacia del metodo nella correzione di mutazioni responsabili di malattie del fegato, della retina e del cuore. Le cellule corrette possono essere reinfuse nel paziente come fabbriche biologiche operanti secondo le istruzioni riscritte.

Rischi e frontiere etiche
Il base-editing non è privo di rischi: possono verificarsi modifiche fuori bersaglio, sebbene in frequenza molto inferiore rispetto al taglio tradizionale. Il dibattito etico si concentra soprattutto sulla possibilità di applicare queste tecniche a embrioni umani, aprendo scenari di ingegneria genetica germinale che trasmetterebbero le modifiche alle generazioni future. Organismi scientifici internazionali chiedono una moratoria su queste applicazioni finché la sicurezza non sarà pienamente dimostrata.

Il base-editing rappresenta l'inizio di un'era in cui il genoma umano può essere corretto con la logica con cui si corregge un refuso in un testo: lettera per lettera, con precisione crescente. La sfida ora non è solo tecnologica, ma profondamente umana.

 

Nessun commento trovato.

Disclaimer
L'indirizzo IP del mittente viene registrato, in ogni caso si raccomanda la buona educazione.